Le CRMR MOC a été labellisé dès 2004 dans le cadre du Plan National Maladies Rares 1 et d’emblée coordonné par l’équipe de Necker (AP-HP, Paris), équipe historiquement largement impliquée dans les MOC.  Il est coordonné par le Pr Valérie Cormier-Daire depuis 2013.

   Il s’appuie depuis sa création sur le laboratoire de Génétique Moléculaire de Necker, et travaille en étroite collaboration avec l’équipe de Recherche INSERM UMR 1163 dédié aux « bases moléculaires et physiopathologiques des ostéochondrodysplasies» à l’institut Imagine et dirigé par le Pr Valérie Cormier-Daire. Ce CRMR coordonnateur a bâti dès 2008 un réseau national de sites et centres de compétences, pédiatriques et adultes s’intéressant aux MOC. Il fait part de la Filière de Santé « OSCAR » et du réseau européen ERN «BOND».

Missions générales :

- Conception et réalisation d’outils et / ou de méthodes spécifiques au domaine d’activité
- Contrôle de la conformité et / ou de validité des documents, relatifs à son domaine
- Contrôle de la faisabilité des circuits logistiques de l’étude
- Contrôle de l’application des règles, procédures, normes et standards, dans son domaine d’activité
- Contrôle et suivi du bon déroulement du (des) process spécifique(s) au domaine d’activité
- Organisation de réunions, visites, conférences, événements, commissions spécialisées
- Rédaction de comptes-rendus relatifs aux observations / aux interventions, dans son domaine d’activité
- Suivi des événements indésirables

Missions spécifiques :
Affectée au CRMR des maladies osseuses constitutionnelles (MOC)
Ø  Suivi des études cliniques
-          Assiste l’investigateur dans le suivi clinique des patients
-          Screening et recrutement des patients, pouvant inclure une présentation brève de l’étude préliminaire aux explications et au recueil du consentement par l’investigateur
-          Recueil des données médicales dans les différents outils mis en place avec le promoteur
-          Suivi téléphonique des patients / relance pour le suivi des visites
-          Gestion de la logistique des patients inclus dans l’étude : organisation des rendez-vous avec les différents services, gestion du circuit de la délivrance des traitements, organisation du déroulé de chaque visite patient, gestion des prélèvements de laboratoire, gestion des frais de transport des patients

-          Participation aux visites de monitoring de l’ARC promoteur (moniteur) :

-          Préparation de la visite et mise à disposition des documents relatifs à l’étude

-          Gestion des corrections et suivi des actions en présence de l’ARC promoteur (moniteur)
Résolution des différentes demandes de clarification provenant du Data management ou de l’ARC promoteur (moniteur) en cours d’étude

-          Déclaration et suivi des évènements indésirables grave et non graves auprès du promoteur

Ø  Gestion administrative de l’étude au niveau du centre investigateur

-          Mise à jour du classeur investigateur.

-          Participation éventuelle aux réunions investigateurs et/ou de staff

-          Recueil des documents nécessaires à l’initiation du site en coordination avec l’ARC promoteur (moniteur).

-          Organisation et Participation à la visite de mise en place de l’étude.

-          Rédaction des procédures et des fiches techniques spécifiques au protocole à destination de l’équipe sur le centre,

-          Organisation et gestion de la formation de l’équipe (mise à jour des différents documents et accès au différents logiciels des études)

-          Organisation logistique des visites avec les patients (explication et support d’aide au remplissage des questionnaire)